2020年，一则求药帖让70万一针的诺西那生钠注射液冲上热搜，引发广泛热议，纳入医保的呼声渐高。
最终，经过我国药企代表长达8轮的谈判，诺西那生钠以3万的价格纳入我国医保，降价幅度超过95%，全球最低！
可与此同时，有网友爆料，诺西那生钠在澳大利亚一针仅184元。
这到底是怎么回事？不是说中国的价格全球最低吗？
本文陈述所有内容皆有可靠信息，来源赘述在文章结尾。
?——·高价根源·——?
每当一种崭新的罕见病治疗药物问世,总会引发社会各界对"天价药"的热烈讨论。
人们不禁疑惑,这些价格高昂到让普通家庭难以承受的创新药品,为何会被开出如此天价?
原因在于,一款新药从临床前研究到最终上市销售,平均需耗时10年之久,耗资高达数十亿乃至上百亿元人民币。
由于新药的专利保护期有限,一般只有20年,因此药企必须在这个有限的期限内回收庞大的研发投入,并获取一定利润,才能持续进行后续药物的研发投入。
除了投入巨大之外,新药研发的道路也布满荆棘,风险之高令人生畏。
据统计,每10万个药物分子中,只有一个能够通过层层筛选、开发成为新药并成功上市销售。如此高昂的风险使得药企不得不合理提高新药定价,以规避潜在的巨额损失。
与此同时,罕见病药品上市后所面临的需求旺盛态势,也使得药价进一步被推高。
罕见病往往给患者带来沉重症状甚至生命危险,一经新药上市就会引发大量潜在患者积极就医，诺西那生钠的例子就显示了这种"有药必治"的心理预期。
这种供不应求的局面,加之药企为回收投入而主动炒作的"稀缺"营销策略,使得新药价格一路高涨。
以诺西那生钠为例,这款治疗SMA罕见病的创新药物单针价格曾一度高达惊人的69.7万元人民币。
这么看来，那岂不是新药很快就能够让药企回本了吗，那后续的药价是不是就能够降下来了呢？情况并非如此。
以被誉为"婴儿的克星"的SMA罕见病为例,全球SMA患者总数恐怕仅数十万人，如此微小的潜在用药人群,使罕见病新药的市场前景十分有限，为了规避商业风险,制药公司不得不在定价上有所"补偿"。
也就是说，新药只有在新上市的时候在供不应求的情况下销量会比较大，后续市场稳定之后，这种针对罕见病的新药的销量走势估计并不好。
相比之下,针对糖尿病、高血压等常见慢性病的创新药物,患者基数庞大,即便定价适中也能获取丰厚回报，但小众病患者群体微小,如果定价过低,药企很可能在浩大的研发投入中"打了水漂"。
这样高昂的费用,无疑是绝大多数家庭难以承受之重担，但是否就此将药品供给商归咎于手肥嘴馋、唯利是图呢?
答案恐怕并非如此，作为一款刚问世的创新药物,其研发之路自有艰辛曲折,定价之因也颇有隐情。
?——·天价药进医保·——?
2023年,诺西那生钠这款创新药在经过国家医保谈判后,最终以每针3万元的价格成功纳入医保,较之前的69.7万元天价下探了95%以上。
这一重大利好,缓解了广大SMA患儿家庭的巨大经济压力。
实际上,这样的大幅降价并非一蹴而就。
国家医保局为此持续开展了多轮药品集中采购和医保准入谈判,对进口创新药形成了巨大的降价压力。
面对这种压力,跨国药企终于在谈判中主动让步,纷纷拿出"全球最低价"来博求进入中国这个庞大市场。
除诺西那生钠外,瑞士诺华、英国阿斯利康等品牌药企的重磅药品也都在此前祭出了极具诚意的低价。
这一降价之"疯狂",似乎在掌握医药市场"生杀大权"的国家医保局操盘下变得顺理成章。
中国医保局作为全球最大单一买方,其庞大的议价能力是无法被忽视的，面对中国1.4亿的潜在用药人群,跨国药企若想分一杯羹就必须拿出诚意,给出接近成本价的优惠条件。
这场博弈的最大赢家,实际上是中国的广大患者群体，根据国家医保局的统计数据,在创新药纳入医保后,患者的个人自费负担大幅降低,让这些"救命药"变得可及,从而切实解决了患者的燃眉之急。
?——·中国药价已是全球最低·——?
不过,事物往往就是这样,话题越演越烈,争议也就随之而来。
曾经有舆论将中国此次医保谈判的成果与澳大利亚相比较,称后者为SMA患者提供184元人民币/针的治疗费用,远远低于中国。
其实,这种说法并不准确。
在澳大利亚,诺西那生钠的上架价格为11万澳元/针,折合55万元人民币，之所以患者只需支付区区39.5澳元(约184人民币),全因该国政府及保险公司承担了绝大部分费用。
换而言之,中国这次3万元/针的集采价格之所以低于许多发达国家,是因为像澳大利亚这样的国家,其完善的医保和商业保险体系能够为患者支付超过95%的药费。
而中国国情则有所不同,全面免费为2-3万名SMA患儿提供治疗,将给中国医保体系带来40-60亿元的沉重负担，在有限的医保财政预算下,为每一位患者承担整个天价药费实在有违现实。
何况,中国幅员辽阔、人口众多,绝对罕见病患者数量远超其他国家,这对医保基金的保障能力实在是一大考验。
相比之下,小国澳大利亚的绝对患者数量微不足道,政府和保险公司的负担自然大为减轻。
因此,从国际大环境来看,中国这次医保谈判的成果实属不易,3万元/针的价格在全球范围内可谓属于最低水平，即使看似"高昂",也是客观国情使然,并非中国舍近求远。
?——·创新药的未来·——?
即便中国医保谈判取得极为不易的阶段性胜利,但仅靠压低进口药价,未必就能从根本上解决创新药可及性的问题，撬动这一"基本盘"仍需多方发力,中国亦面临诸多现实挑战有待应对。
未来,中国政府需在加大基金注资的同时,提高医保对重大疾病和罕见病的保障力度,增强政府投入的"杠杆效应",从而提升基金的战略性购买能力。
与此同时,有必要加快药品审评审批流程,鼓励新型药物的研发上市,促进市场充分竞争,从而进一步压低创新药价格。
在此过程中,医药企业也要勇于承担社会责任,在保证合理利润水平的前提下,主动为患者提供优惠和援助,而非一味追求暴利,切实做到相互理解和让步。
同时,药企还需主动拥抱医保谈判机制,积极参与其中,给出先进国家难以实现的低价,方可在中国市场长期立足发展。
除此之外,社会各界公众也应加强对罕见病问题的关注和支持,加大慈善救助力度,为患者减轻治疗费用的经济压力。
只有全社会形成共识,认识到"救治罕见病"的重要意义,从每个环节入手、多管齐下,方能为这些特殊困难群体披挂重重,编织一张坚实的社会保障网络。
通过这次医保谈判,诺西那生钠注射液不仅成功纳入医保,价格更是创下了全球最低，这样的谈判结果,不仅让广大患者家庭获益匪浅,同时也为日后更多创新药物进入医保扫清了障碍。
事实上,国家医保谈判机制一直在不断完善中。
从2017年首次开展谈判至今,通过多轮实践,谈判规则日趋成熟,流程逐步规范化、制度化，未来这种制度化、常态化的医保准入谈判势必将持续进行。
按照既定节奏,每年都将有一大批进口创新药物进入谈判视野。
在医保局的压价能力和药企的市场需求下,双方将不断开展利益博弈，在这种博弈过程中,创新药的价格必将被进一步探底,为更多患者家庭带来减负。
尽管诺西那生钠注射液价格创下全球新低,但创新药物可及性之路并未就此终结,依然任重道远，未来仍需政府、医药企业、社会各界共同发力,方能不断提高创新药的可及性。
从现有医保支付能力看,目前覆盖面和保障水平依然有限。
尤其是对于像SMA这类罕见病,保障力度仍显不足，再加上医保基金入账有限、开支剧增的压力,如何加大对创新药的报销力度,确实是一大挑战。
但只要国家财力持续增强,医疗保障体系逐步完善,创新药可及性必将大幅提升。
与此同时,药企积极推进医保准入谈判,主动让利;公众对罕见病等加大关注和支持,完善慈善救助体系，这些多管齐下的努力,必将最终让更多创新药物惠及寻常百姓家庭。
终有一天,每一位患者都能买得起、用得上救命的新药,摆脱疾病魔爪的威胁,过上幸福安康的生活。
这是国家民生重视、医改稳步推进,以及全社会上下共同期盼的美好愿景，只要沿着正确方向砥砺前行,这种梦想终将成为现实。
参考文献：
海报新闻-《天价罕见病用药进国家医保 包括曾因“70万一针”而备受关注的诺西那生纳》
大河网-《罕见病特效药国内“70万”天价引热议 期待医保“兜底”更多救命药》
