近期，在广东省药品监督管理局的支持下，广东省人民医院将牵头发起《评估布西珠单抗治疗难治性糖尿病性黄斑水肿的有效性与安全性的单臂临床研究》（BEST研究），这是国内首个关于布西珠单抗的真实世界研究，旨在评估布西珠单抗治疗中国糖尿病性黄斑水肿患者的疗效和安全性。
评估疗效和安全性
所谓真实世界研究，是一种以真实世界数据为基础，评价药品安全性和有效性的方法。
相较于随机对照试验，真实世界研究涵盖了更广泛的患者群体，并能收集分析卫生信息系统、医保系统、疾病登记系统等信息数据，获得药品使用情况及潜在获益/风险临床证据。真实世界研究的评估结果可作为实际临床应用评估的有力补充。
2020年至今，《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》等技术指导原则发布，为真实世界研究工作开展搭建了基本框架，对促进我国药物研发、评价与监管起到积极作用。
此次开展真实世界研究的布西珠单抗于2019年在美国上市应用，是用于治疗湿性（新生血管性）黄斑变性（wAMD/nAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）的新一代创新型药物。与国内现有的抗VEGF（血管内皮生长因子）药物相比，组织穿透性更强，能更快改善黄斑水肿、提升视力，更明显延长打针间隔，约3个月至4个月注射一次，改善患者依从性，大幅降低患者的治疗负担并提高患者的生活质量。
已在粤完成首批公立医院注射
据介绍，我国眼底病患者人数日益增多，潜在的眼底病患者数量高达4000万。其中，最常见的是糖尿病视网膜病变和老年黄斑变性，还有其他类型的眼底病。这些疾病对患者的健康和生活质量带来了很大的影响，如影响视力、引发眼部不适、增加精神压力等。
随着人口老龄化加剧、人民生活方式改变，年龄相关性眼病、代谢相关性眼病问题日益凸显，眼底病已成为我国主要的致盲眼病。目前，我国每年新增超过300万的眼底病患者入院治疗，但正确治疗率不足10%。其中，超过50%的患者在40岁至60岁之间。据统计，我国糖尿病患病率达9.7％，糖尿病前期患病率高达15.5％。糖尿病黄斑水肿（DME）作为糖尿病患者的常见眼部并发症，也是导致糖尿病患者视功能损害的主要原因。据估计，中国DME患者已超过570万例，引进疗效更优、给药间隔更长、依从性更高的创新药物迫在眉睫。
得益于粤港澳大湾区先试先行的优惠政策，新一代抗VEGF药物布西珠单抗于2024年5月在广东省人民医院完成首批公立医院注射。
据悉，67岁的张先生，5年前左眼视力下降明显，并伴有视物黑影，经医院检查确诊为湿性老年性黄斑变性。由于治疗不及时，张先生左眼病情在接受抗VEGF（血管内皮生长因子）药物治疗后得到控制，但视力并没有恢复如初。今年，张先生的右眼同样被确诊为湿性老年性黄斑变性。经过多方协调，5月20日，广东省人民医院眼科主任余洪华为张先生的右眼进行了布西珠单抗注射，术程顺利。这是布西珠单抗进入广东省人民医院的首针。
政策已惠及患者5000余人次
布西珠单抗的引进，得益于“港澳药械通”政策的推进。
据介绍，“港澳药械通”是经国务院授权，允许临床急需、已在港澳上市的药品以及临床急需、港澳公立医院已采购使用、具有临床应用先进性的医疗器械，经广东省人民政府批准后，可在粤港澳大湾区指定医疗机构使用的一项政策。
广东省人民医院作为粤港澳大湾区“港澳药械通”指定医疗机构之一，经由该项政策引入多种进口药物和医疗器械，并于近日引进创新药物——布西珠单抗，为眼底病患者提供国际化的医疗服务。
据了解，在此之前，该药物已先后在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区等地开展先行临床应用，并取得相应优秀临床结果，为布西珠单抗的创新价值提供有力佐证，有望助力加速该药的获批上市。
截至2024年3月，“港澳药械通”政策累计批准指定医疗机构19家，发布《粤港澳大湾区内地临床急需进口港澳药品医疗器械目录》6批，审批临床急需进口港澳药品医疗器械59个，共惠及5000余人次。该项政策不仅促进粤港澳大湾区医疗的一体化发展，且对于推动“健康大湾区”建设具有非常重要的意义。
文｜陈泽云
