昨日（8月27日），据国家药监局官网显示，南京传奇生物递交的西达基奥仑赛注射液的上市申请已获得批准（受理号：CXSS2200094），用于治疗既往接受过一种蛋白酶抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤。
据悉，目前中国已经有5款CAR-T获批，西达基奥仑赛是第6款在国内获批的CAR-T，也是全球首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法。
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销售额大涨273%
预计今年达10亿美元
早在2022年2月28日，这款药物首次在美国获批上市，治疗成人患者复发或难治性多发性骨髓瘤，这也成为了中国首款走出国门的原创CAR-T细胞治疗药物。继美国之后，这款药物又在欧盟、日本等地区上市。
西达基奥仑赛注射液是传奇生物业绩的核心驱动力。7月17日，强生发布第二季度财报，公开西达基奥仑赛注射液今年上半年的全球销售额——?3.43亿美元，约合25亿元人民币，同比增长81.5%。
其中，西达基奥仑赛注射液第二季度销售额达到1.86亿美元，约合13.5亿元人民币，同比增长59.8%。强生预测，今年西达基奥仑赛销售额有望突破10亿美元。本次国内获批将加速西达基奥仑赛实现这一目标。
值得注意的是，在全球已经获批的十款 CAR-T 疗法中，西达基奥仑赛是销售额增幅最快的一款，2022年销售额为1.33亿美元，2023年销售额就飙升到5亿美元，同比增长273%。
目前全球范围内获批的10款CAR-T产品靶点集中于BCMA和CD19，涉及BMS、吉利德、诺华等大型跨国药企，以及驯鹿生物、科济药业、药明巨诺等国内企业。其中，销售额最高的为吉利德/Kite合作开发的Yescarta，其2023年全球销售额达到15亿美元。
从国内来看，获批的CAR-T产品商业化进程却并不如人意。目前国内上市的6款CAR-T产品中，仅药明巨诺的瑞基奥仑赛披露了其商业化成绩，其2023年收入1.74亿元，增幅不到20%，全年处方数184张，完成回输168例。
中国批准的6款CAR-T疗法
至于复兴凯特引进的CAR-T产品奕凯达（Yescarta），据企业公布的财报数据，自2021年至2023年底，奕凯达已累计惠及国内超过600位淋巴瘤患者，但其销售数据并未公开。
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4款CAR-T通过医保目录初审
CAR-T治疗更像是一种“高端私人订制”的细胞免疫治疗。此前在国内上市的5款产品价格均在百万级别。除合源生物的CAR-T定价低于百万（99.9万元）之外，其余5款定价均在百万元以上，最高为药明巨诺的产品129万元/针。而国外获批上市的细胞疗法市场定价则在270万元～310万元之间。
面对外界对于产品定价的广泛关注，传奇生物方面保持了低调，暂未对西达基奥仑赛注射液的具体定价策略做出直接回应。
但我们仍可对比国外寻求蛛丝马迹。据悉，西达基奥仑赛与120万一针的阿基仑赛注射液完全不同，是我国首款获得EC批准的原研CAR-T产品，中国拥有其自主知识产权。
目前其在美国的定价为46.5万美元（按照当前的汇率，约为310万人民币），为全球第二贵的CAR-T产品，因此可以大胆预估，西达基奥仑赛的国内定价不会低于120万元/针。
此前一直流传着国家医保谈判“50万不谈，30万不进”的说法。过去CAR-T疗法无缘进入医保目录，也跟产品无法进行大幅降价有关。
昨日（8月27日），国家医保局公布了关于2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查药品名单的公告。
公告显示，本次除驯鹿产品外，合源、科济的产品均被纳入通过的初审名单，加上此前数次在国谈中“陪跑”的阿基仑赛注射液（复星凯特）、瑞基奥仑赛注射液（药明巨诺），共有4款CAR-T通过初审。
过去几年，国产CAR-T药物屡次试图参与国家医保谈判。2021年，刚获批不久的阿基仑赛注射液进入国家医保目录初审名单，但最终未能顺利进入谈判名单。
2022年，瑞基奥仑赛注射液也一度想参与医保谈判，但希望落空。2023年，阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液齐齐出现在国家医保目录初审名单中，但最后均无法闯关成功。
在高昂的定价面前，不少业内人士认为，跟国际市场相比，国内的细胞免疫疗法在商业化层面的表现并不乐观，主要跟产品制备成本高企而支付端乏力有关。
因此不少国内药企也在寻找降低成本的方法。药明巨诺在2023年年报提到，截至2023年12月31日，公司已开始自国内供货商采购关键材料，日后计划自国内供货商采购额外原材料。由于原材料本地化及更多患者接受治疗，2023年度每批次的销售成本较2022年平均销售成本下降17.3%。
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百万CAR-T疗法市场加速分化
值得一提的是，也在昨日（8月27日），另外一款CAR-T药物在中国上市了新的适应证。国家药监局官网显示，已批准公司的倍诺达（瑞基奥仑赛注射液）用于治疗经过包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）治疗在内的二线及以上系统性治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）患者的新适应症上市许可。
这是药明巨诺针对倍诺达递交的第三项上市许可申请，也成为首个在中国批准用于治疗r/r MCL患者的细胞治疗产品。据中康开思系统数据显示，瑞基奥仑赛注射液在2023年等级医院的销售额达7.92百万元，2024一季度销售额达1.87万元。
瑞基奥仑赛注射液
全国等级医院销售情况
据药明巨诺官网显示，目前倍诺达（瑞基奥仑赛注射液）关于前线LBCL和3LALL的适应症研发进展已到达I期，2LLBCL的相关适应症即将冲刺关键II/III期。
产品管线进展
而西达基奥仑赛正在被往一线治疗多发性骨髓瘤的目标推进，传奇生物官网显示的两项Ⅲ期试验CARTTITUDE-5和CARTTITUDE-6分别是与一线药物治疗、与骨髓移植对照，目的是探索西达基奥仑赛在不适合/无意愿及适于移植治疗的 NDMM 患者中的疗效。
CARTTITUDE-5是首个一线治疗的关键头对头Ⅲ期临床试验，Ⅲ期全球头对头 PK一线药物的CAR-T大临床，入组病人650人。目前CARTTITUDE-5受到业界密切关注，如果后续数据结果表现积极，有望成为一线MM适应症的标准疗法。
CARTTITUDE-6直接头对头对照骨髓移植对新诊断的多发性骨髓瘤患者的疗效，可以视作在前线治疗方面的全面布局。如果两研究取得成功，西达基奥仑赛的市场潜力将进一步放大。
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