作为全球第二大医药健康市场，中国始终吸引着跨国药企巨头们。当前，中国已不仅限于作为一个销售市场，更日益成为全球医药健康领域的关键引擎。
在此背景下，研发领域的格局也出现了变化——中国研究者和中国患者得以加入早期临床研究，而跨国药企管线中的高质量创新药在国外和国内获批的时间差，从过去的几年缩短到几个月，甚至实现同步“零时差”。
2024年以来，全链条支持创新药高质量发展成为中国医药行业普遍关注的话题，部分省市区出台从研发到支付的政策细则，极大鼓舞了行业信心。有跨国药企高管指出，全链条支持政策很关键的一环是让创新得到合理的回报。解决了这一关键问题，不仅有利于本土创新药企的发展，也将让跨国药企们更有信心推动中国力量更深入地加入全球研发。
加入全球早期研究，中国力量深度参与并获益
创新药天然具有投入大、周期长、风险高的特点，一款创新药上市前需要经过I期、II期、III期等漫长的临床研究阶段。过去很长一段时间，中国研究和患者仅参与III期注册性临床研究。
“中国研究者之前很少有机会参与早期项目。”勃林格殷格翰大中华区研发和医学负责人张维博士介绍，临床III期主要是贡献患者，而I期或II期试验，需要有非常深厚的经验和独到的见解。
勃林格殷格翰大中华区研发和医学负责人张维博士
近几年，随着跨国药企在中国市场不断深耕，推动中国加入早期研究几乎是每家跨国药企必谈的话题。但回头来看，最初推动这项工作并不容易。
以勃林格殷格翰为例，早在2018年就启动了“中国纳入”（ChinaIN）项目，默认中国加入其所有全球注册临床试验。2019年将其升级为“中国关键”（ChinaKey）项目，在一众跨国药企中率先将中国全面纳入全球早期临床开发研究。
“最初和总部同事沟通时，他们有很多疑问，比如在早期就将产品引入中国，在此过程中如何保护专利？”张维博士表示，为了解决总部的这些疑问，中国区同事花了很多精力，其中非常重要的一点是保持透明度，一方面向总部介绍中国的专利保护等机制，另一方面听取总部的建议，并寻求支持。
五年过去，“中国关键”项目取得的成果让张维博士更有底气了。2023年，勃林格殷格翰早期全球多中心试验的中国参与率已达70%以上，III期关键性全球多中心试验的中国参与率更达到100%，远高于行业平均水平。以2022年底在中国获批的创新生物制剂佩索利单抗（圣利卓?）为例，其用于预防泛发性脓疱型银屑病（GeneralizedPustularPsoriasis，GPP）发作的新适应症递交上市申请早于欧美5个工作日，成为首个全球同步研发并率先在华递交上市申请的全球新药。今年3月，勃林格殷格翰中国打破了自己的纪录，通过佩索利单抗皮下注射剂型（斯全诺?）的上市实现了“中国首发”，早于欧美和日本。
中国进入早期临床研究获益的不仅仅是跨国药企本身。
对于中国患者，更多救命的创新药得以早日到来。勃林格殷格翰在研管线包括治疗特发性肺纤维化（IPF）的PDE4B抑制剂nerandomilast。张维博士介绍，勃林格殷格翰是全球第一家进行该领域研究的公司，在勃林格之前，这一领域的发展进程近乎停滞。
对于中国研究者，参与全球早期临床研究学习积累到很多先进的理念和技术。在中国本土创新药出海的过程中，这些经验丰富的研究者将成为很好的助力，推动国产创新药走向国际市场。
同样受益的还有中国药品监管部门。过去，中国药监部门的审评员更多看到的是III期临床试验，或是临床试验申请（CTA）和新药注册申请（NDA），而对早期项目的接触和经验较少。通过“中国关键”这样的项目，能够更自主地进行早期药物的审评和批复。张维博士表示，今年佩索利单抗皮下注射剂获批，勃林格殷格翰是全球第一个提交申请并获批的公司，这意味着中国的药监审评员可以独立审核并批准一个全球创新药物的说明书和适应症，对未来中国监管机构审评审批能力提升提供了一个很好的借鉴。
让创新有合理回报，支付政策增强跨国药企中国信心
近十年，在政策、人才、资本等多重利好因素的推动下，中国的医药创新进入迅速发展阶段。无法忽视的是，近两年，不少创新药企在资金、商业化等方面也面临着发展挑战。可喜的是，今年以来，政策端已经表态将给予全链条支持。
国家层面，今年3月，政府工作报告首次点题“创新药”；7月5日，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》。地方层面，北京、广州、上海、成都等城市也相继出台政策细节支持创新药产业发展。
尤其值得关注的是，全链条政策均提及支付端，如中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《浦东新区综合改革试点实施方案（2023－2027年）》，提出建立生物医药协同创新机制，推动医疗机构、高校、科研院所加强临床科研合作，依照有关规定允许生物医药新产品参照国际同类药品定价，支持创新药和医疗器械产业发展。
今年7月，上海发布的《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》明确提出，加快创新产品应用推广，其中包括加大创新产品医保支付支持力度。对于国家医保谈判药品和创新医疗器械涉及的诊疗项目，实行医保预算单列支付、在DRG/DIP改革中单独支付；对符合条件的高价值创新医疗器械、创新医疗服务项目，在DRG/DIP改革中独立成组、提高支付标准、不受高倍率病例数限制。对符合规定的“新优药械”产品，及时研究纳入医保支付范围。
对于全链条支持政策，张维博士认为，最关键的部分之一是payforinnovation，也就是如何在中国让创新有回报。让创新有回报并不是说创新药一定要卖得多贵，而是要让创新药有合理的收入，使得创新药的研发具有可持续性。可以看到，除了医保，惠民保、商业保险等新型支付方式也越来越受到重视，这些方式将提升民众额外的支付能力，在中国的创新药企也可以获得合理的利润，让创新进入正向的循环。
“如果上海浦东这一改革开放的前沿能够有所突破，相信其他地方也会跟进。从文件的出台和一些行业会议可以感受到，国家层面已经开始重视创新支付的议题，相信政府会运用智慧妥善解决。”张维博士表示，勃林格殷格翰作为行业参与者，也希望能够与行业专家紧密合作，传递一些声音，推动政策的进一步优化和落地。
