从仿制药到创新药，我国生物医药企业跨入新阶段，而加速创新药审评审批也成为医药产业创新发展的关键一环。近日在中国生化制药工业协会主办的第八届中国（天津）核酸药物大会上，与会专家就创新药审评审批、核酸药物发展等展开讨论。自2015年医疗体制改革以来，国内创新药发展明显加快，平均审批时间也从过去的16个月大幅缩短至约50天，临床急需药品的审批时限大幅缩短，为创新药产业的发展创造了有利条件。在这之中，核酸药物成为抢跑者。
核酸药物被认为是继小分子药物和单克隆抗体之后的第三代创新药物，具有研发周期短、不易产生耐药性等优点，审批效率的提升为创新药物从实验室走向市场扫清了障碍。截至2024年9月，全球创新药市场规模达到1.7万亿元，显示出创新药市场的巨大潜力和增长动力。
99.8%的完成率
清华大学首席研究员、国家药品监督管理局药品审评中心原主任孔繁圃在会上透露，自2015年药品审评审批制度改革以来，国家药监局为鼓励和促进药物创新，满足患者临床用药需求，提供了一系列的政策保障和技术支持。在2015年改革之前，平均需要16个月的时间来批准一个临床试验，这对于医药企业来说是个相当漫长的过程。如今随着许可制度的实施，这一时间显著缩短。
“这一变化并非一蹴而就，而是我们内部深入改革、强化技术要求、加强事前事后沟通交流、统一审批尺度以及加大月度项目管理调度会和管理力度等一系列努力的结果。”孔繁圃说道。
据孔繁圃介绍，2019年全面实施以来，临床医院落实许可的按时限完成率始终保持在99%以上。而在2020—2022年期间，完成率更是高达99.8%，同时，平均审批时间也从过去的16个月大幅缩短至实际的50天。
此外，国家药监局还制定了一系列加快创新药上市的程序，目前已有至少6个程序在研究中。其中，优先选择程序作为国家药监局的四大指标之一，自2017年确立以来便一直发挥着重要作用。“该程序基于18项内容的优先水平进行评估，虽在实施过程中有50%的事项未能完全达到时限要求，但其整体效果仍然显著。”孔繁圃补充称。
在孔繁圃看来，下一阶段要重点关注核查检验与药品透明度的提升。这一改革旨在加速那些具有显著影响的药物尽早上市。改革前后对比来看，2018年普通品种平均审批时间约为620天，而到了2022年，这一时间已缩短至平均144天。其他品种的审批时间，也仅为过去的1/3，其中包括实际运行时间的显著减少，以及结构优化所带来的效率提升。
核酸药物抢跑
审批效率的提升给创新药的迭代创造了条件。在这之中，核酸药物成为抢跑者。
核酸药物包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)、小激活RNA(saRNA)、信使RNA(mRNA)、RNA适配体（Aptamer）等，近年来市场热度持续攀升。根据灼识咨询数据，2020年全球小核酸药物市场规模为3.62亿美元，预计2030年该市场将达到250亿美元。中国小核酸药物市场在2022年预计约400万美元，2025年有望达到3亿美元以上，年复合增长率超300%。
核酸药物在生物医药领域掀起浪潮，也被视为未来医疗的重点发展方向。中国科学院院士、北京大学药学院教授张礼和表示，核酸药物被认为是继小分子药物和单克隆抗体之后的第三代创新药物，具有研发周期短、不易产生耐药性等优点。核酸药物在2023年已有多个产品上市，包括针对低密度脂蛋白和渐冻症的药物。
在大会上，中国科学院院士、中国科学院杭州医学研究所所长谭蔚泓同样指出，核酸药物种类繁多，可通过实验室筛选、合成及修饰成药，具有替代传统药物的潜力。在谭蔚泓看来，核酸药物的研究为生物医药领域带来新的机遇。
此外，国内本土创新药企在国际市场上也取得了显著进展，多款创新药获得美国FDA批准，进入商业化兑现阶段。同时，国内创新药企业实现了多笔license-out交易，合作方包括多家国际头部大药企，这标志着中国创新药在国际市场上的影响力和竞争力正在增强。
据Wind数据，截至2024年9月，全球创新药市场规模达到1.7万亿元，显示出创新药市场的庞大潜力和增长动力。
缩短药物临床试验启动用时
通过一系列政策和程序的优化，创新药上市速度得到加快，临床急需药品的审批时限大幅缩短，为创新药产业的发展创造了有利条件。
近年来，我国创新药审批机制经历了多次改革，以加快新药上市进程，满足临床需求。2024年7月31日，国家药监局发布了《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》，提出优化创新药临床试验审评审批机制，强化药物临床试验申请人主体责任，提升药物临床试验相关方对创新药临床试验的风险识别和管理能力，实现30个工作日内完成创新药临床试验申请的审评审批，缩短药物临床试验启动用时。试点工作为期1年，试点期间，试点区域内至少完成10个品种的临床试验申请审评审批并启动临床试验。
国家药监局局长李利在近日国新办召开的推动高质量发展系列主题新闻发布会上指出，国家药监局自2018年组建以来，先后发布了357个药品和494个医疗器械审评技术指导原则，超过了过去几十年的总和，为药械研发创新和技术审评提供了有力支撑。
据透露，今年1—8月，国家药监局批准创新药品31个、创新医疗器械46个，比去年同期分别增长19.23%和12.16%。小分子靶向治疗、免疫治疗、细胞治疗等领域的创新药出国取得实质性进展，全球市场对中国创新药的认可度正在不断提高。手术机器人、人工心脏、碳离子治疗系统等高端医疗器械先后上市，部分产品在国际上处于领先地位。
北京商报记者王寅浩
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